药物经济学研究中的循证药学原则(一)

摘要

药物经济学是以经济学为基础，融合卫生经济学方法，创建的一门新型边缘学科，它应用现代经济学的研究手段，结合流行病学，决策学，生物统计学等多学科的研究成果，全方位的确定，测量，比较分析不同药物治疗方案和其他方案（如手术治疗）以及不同医疗或社会服务项目（如社会养老和家庭病床等）的成本，效益，效果及，效用，随着医疗卫生保健体制的发展和完善，药物治疗的经济性已和药物治疗的有效性和安全性列为同等重要的地位，关于药物经济学的理论研究和科研报道亦越来越多，由于经济学研究中使用的参数大多是软指标，因此，如何评价药物经济学研究方法的科学性和结论的合理性，是目前药物经济学理论研究的热点和重点，本文重强调将循证药学和药物经济学有机结合，探讨药物经济学研究和评价中应遵循的基本原则。

关键词　循证药学  药物经济学  成本效果分析

目录

摘要 I

第1章 2

1.1循证药学的背景和基础

2

1.2研究的设计方法原则

3

第2章 4

2.1样本大小及选择原则 4

2.2成本测量和估计原则 5

第3章 6

3.1结果衡量和估计原则 6

3.2贴现率 6

第4章 7

4.1敏感度分析原则 7

4.2偏倚的控制原则 7

第5章 8

5.1^^文档的统计分析原则 8

5.2结论的报告原则 8

第6章 9

6.1总结

9

参考文献 10

致谢 11

　

正文

1循证药学的背景和基础

循证药学是临床医学的新范例，它并不强调根据直觉所得的非系统的临床经验，而是强调临床证据，要求医师用新的技巧，广泛搜集有效的^^文档，运用正确的评价指南，筛选最有效的证据指导临床实践。在药物经济学研究中对收集的^^文档进行接受和应用研究前必须建立合理的评级指南，进行方法学评价，以确证试验结果和结论的准确性，评价包括对试验设计，过程，分析和结果解释的详细论证，在此过程中最重要的是认识研究中存在的偏倚，了解偏倚的来源以及对试验结果的影响。

2研究的设计方法原则

随机性原则是试验设计的基本原则，随机性是保证试验中非处理因素均衡性，减少偏倚的重要手段。非随机性分配比随机分配研究，可能产生更大的偏倚。随机性可保证每个受试者有相同机率分配至受试组和对照组。研究者应详细说明如何随机化。如果未阐明，则不能确定该研究是否真正随机化，利用计算机产生随机数是较好的随机化方法，在随机化同时，还应提供测定与调查的基础变量表和组间差异，即使随机性试验，也可能因基础变量不同而出现偶然性结果。

3样本大小及选择原则

样本大小是一个统计学问题，在统计分析中，足够的样本含量是保证统计检验结果可靠性的前提条件，样本含量过小，2型错误产生的概率增大，存在检验效能不够的可能，以至于不能检测出成本差异，得出的阴性结果可靠性差，任何试验，作者都应说明样本容量是否足够，大试验的方法部分应包括样本量的计算过程。

研究者不应回避报告样本大小，因为，即使样本量不足的测定调查结果仍可纳入后综分析中，并提供重要的治疗信息。尤其是对两个或两个以上药物治疗方案的经济学评价时，失访病人较多的受试组应重视其效果评价和效用分析。研究者必须交待所有参与试验的病人并报告失访人数。研究者须对退出对象作一充分说明并解释是否将这些病人考虑纳入研究的分析中，如果未考虑，研究的正确性可能会大打折扣。在药物经济学评价中，对由于不同治疗方案造成的失访病例的纳入与否，可能会使统计结论发生根本改变。

研究中，研究者应保证入选病例在所有能影响调查结果的基础因素上尽可能相似。不一致的基线因素与临床结局的联系越密切，对试验结果的可靠性影响越大。评价一个药物经济学研究方案时，关于受试样本和对照样本选择的合理性，可根据以下几个问题确定（1）选择的受试样本和对照样本是否适于说明研究的问题（2）两组样本是来源于相同人群还是存在可影响结果的不同之处（3）在收集两组数据时，研究者是否尽量减小各种偏倚，包括回忆偏倚（4）研究者是否同等对待受试组和对照组样本，随机设计是保证基线一致的有效方法，但受试样本量过少时，基线不同的倾向增大，此时，需采用统计方法校正。

4成本测量和估计原则

药物经济学研究中的成本包括直接成本，间接成本和隐性成本，直接成本可从消耗的直接医疗成本和与治疗有关的间接医疗成本计算，对于间接成本多采用人力资本法，但由于该法在考虑工资损失时，常忽视失业的存在，所以有人提出采用摩擦-成本法更真实地反映劳动力市场变动水平，隐性成本国际上多采用意愿支付法，加拿大，英国的各项经济学准则中就推荐了间接成本的范例，而澳大利亚相应的准则中提出，如果在结果方面没有重大影响，可以剔除间接成本。要提高药物经济学研究的质量，研究者应尽可能的挖掘信息，采取有效措施计算机会成本，从成本决策中获得最优方案，对于隐性成本，由于其测定的不确定性过大，通常仅用于参考。

5结果衡量和估计原则