成本-效果分析常用生化指标或临床指标来表示结果,当受试者某些指标得到改善的同时另一些指标发生恶化,评价就变得有些困难。
成本-效用分析以质量调节生命年作为效用测量尺度,一般采用直接分级法,标准博弈法和时间权衡法,并通过各种量表完成,但无论采用何种方法,其可靠性,准确性以及使用的局限性,需要用统计学方法测定其信度,效度以及一致性。
6贴现率
贴现率体现了货币的时间价值,是以利率为基础的,贴现率计算是将相当于今后各年的成本,效益打个折扣,计算到相当于今年的货币值,一般常用银行利率和物价指数的变动率作折扣率。有研究发现:采用成本-效果分析,若贴现率为0%,婴儿期进行乙肝疫苗接种为最佳方案,当以贴现率为6%时,青春期前接种为最佳方案,由此可见贴现率存在的重要性。最近的药物经济学研究推荐,成本和结果应分别保持3%和5%的贴现率。对研究周期较长的经济学问题,必须考虑货币随时间产生的变化,进行成本和效益的折扣计算。
7敏感度分析原则
敏感度分析就是对研究中的某些不确定因素进行波动分析,验证不同假设或估算数据的变动对分析结果的影响,也就是说当固定其他变量,改变一个变量时,考察你的药物经济学结论是否改变,由于药物经济学研究中,成本,效果,效用中波动因素可能影响结果的可靠性,因此敏感度分析对研究结果的可信度至关重要。加拿大和澳大利亚的有关准则中对这方面做出要求,研究者应对所有参数进行单变量敏感度分析,同时,对分析中对结果有重要影响的参数进行多变量敏感度分析。
8偏倚的控制原则
偏倚是指在进行研究和推论过程中所获得结果系统地对真实值的偏离,即在设计,实施,分析阶段由于某种或某些因素的影响而造成的系统误差。有选择性偏倚,测量性偏倚,混杂偏倚等不同类型。
对新药的评价要求选择一个对比物或采用传统疗法作对照比较,有的研究者在研究中往往选择单价或疗程较贵的药物作比较而不选择价廉或疗效相同的同类药物进行比较,使获得的结果存在倾向性而失去普遍意义。因此,在药物经济学研究中应该有正确的立场和角度全面评价研究药物的成本和效益。
作回顾性调查分析,容易在选择对照组(对照药物)病例时发生偏倚,没有达到临床对照实验的条件齐同的要求,而采用前瞻性^^文档收集虽然周期长一些,研究费用高一些,但入选病例的均衡性好一些,可以提高费用数据收集的精确性。
9^^文档的统计分析原则
长期以来,流行病学研究中数据的统计显著性普遍采用P值表示,小于0.05(5%)的P值用于表示具有统计显著性,P值越低,偶然性的观察结果概率越低,但P值也有局限性,它不能提供真实差异的可能范围。要观察治疗组和安慰剂组之间差异大小,最好的统计参数是置信区间(C1),一般以95%C1计算,对均衡性不好的^^文档应采用多种统计学手段,如分层分析,多因素分析,协方差分析等进行综合分析。
10结论的报告原则
对药物经济学研究进行结果报告时,应对干预方案,对照物作详细说明,增强方法和^^文档的透明度,了解结果的局限性和适用性。
药物经济学分析过程错综复杂,方法各有所长,很难确定哪个最佳,并且,每个治疗方案在不同人群或不同医疗单位的费用和结果可能不同,很多难以控制的因素对分析结果有影响。因此完善的结果报告有助于医师,临床药师,患者对试验结果的认可钱,以及卫生部门的决策,有助于试验结论的推广,同时可以采用循证药学中的Mela分析对现有的^^文档进行综合整理,获取临床有利的治疗方案和结论。
总结
在信息时代的今天,将药物经济学和循证药学有机的结合在一起,利用循证原则进行^^文档收集,评价,利用计算机/数据库实现高效率的数据管理,根据循证药学原则进行药物经济学研究,以获得最可靠的药物经济学试验结论应该受到越来越多的关注和重视。
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